شركة “فايزر” تعلن نجاح علاج جديد للمصابين بالهيموفيليا B
أعلنت شركة الأدوية فايزر، عن نتائج إيجابية للعلاج الجيني الاستقصائي للذكور البالغين المصابين بالهيموفيليا المتوسطة إلى الشديدة، أظهرت نتائج واعدة في المرحلة 3 من تجربة benegene-2 على fidanacogene elaparvovec ، وهو علاج جيني استقصائي.
قال الدكتور آدم كوكر، مدير في برنامج Penn الشامل للهيموفيليا والتخثر، إن التجربة أظهرت أيضًا انخفاضًا بنسبة 78٪ في ABR المعالج وانخفاضًا بنسبة 92٪ في معدلات التسريب السنوية، هذا مفيد بشكل خاص لأولئك الذين يعانون من الهيموفيليا B الشديدة .
وأضاف أن الهدف من هذا العلاج للأشخاص المصابين بالهيموفيليا B هو أنه بمجرد العلاج يمكنهم إنتاج العامل FIX بدلاً من الحصول على العامل FIX من خارج أجسامهم، موضحا أن الهيموفيليا B ، هو اضطراب نادر في الدم يسبب تخثرًا الدم أكثر من 60٪ من حالات الهيموفيليا ب وراثية وتنتقل من الأب إلى الطفل.
وأشار إلى أن الهيموفيليا B تحدث بسبب نقص إنزيم FIX ، حيث تحدد FIX في بلازما الشخص عدد مرات النزيف ومقدارها، البلازما هي الجزء السائل من الدم الذي يكون لونه أصفر قليلاً، يمكن أن تحدث عند الأشخاص ، ولكنها توجد بشكل أساسي في الرجال أو الأشخاص الذين لديهم كروموسومات XY.
وأوضح، أن مستويات الدم FIX في البلازما الطبيعية هي 50-150 بالمائة، عندما تنخفض عوامل تخثر الدم إلى أقل من 50٪، تظهر أعراض الهيموفيليا ب، تشمل الأعراض النزيف الداخلي بعد الإصابة الخطيرة أو الصدمة أو الجراحة ونوبات النزيف العفوي، كلما انخفضت مستويات العامل التاسع FIX ، زادت أعراض الهيموفيليا ب.
ومن جانبه أعرب كريس بوشوف ، الرئيس التنفيذي لقسم الأورام والأمراض النادرة في شركة Pfizer ، عن أهدافه المتمثلة في مواصلة دراسة العلاج الجيني للأشخاص المصابين بالهيموفيليا B، قائلا : “نحن نقدر بشدة أولئك الذين يشاركون في التجربة والباحثين الذين يساهمون في هذا البحث المبتكر بينما نعمل على إطلاق الإمكانات الكاملة للعلاجات الجينية للأشخاص المصابين بالهيموفيليا“.
